علاج جيني جديد يعيد السمع للأطفال واليافعين المصابين بالصمم الخلقي

أعلن فريق بحثي دولي عن تحقيق اختراق طبي غير مسبوق في علاج الصمم الوراثي بعد أن نجح لأول مرة في استعادة السمع لدى أطفال ومراهقين وُلدوا بضعف سمع شديد بسبب طفرة في جين OTOF.

ويُعد هذا النوع من الصمم من الحالات النادرة التي تبقى فيها تراكيب الأذن الداخلية سليمة فيما يكمن الخلل في عدم إنتاج بروتين يُعرف بـ"أوتوفيرلين" المسؤول عن نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ. وهو ما جعل هذه الحالة هدفا مثاليا لتطبيق العلاج الجيني.

وفي التجربة السريرية التي أُجريت عبر خمسة مراكز طبية، خضع عشرة مرضى تتراوح أعمارهم بين عام و24 عاما للعلاج حيث تم حقن نسخة سليمة من الجين مباشرة في الأذن الداخلية باستخدام فيروس معدل آمن يعمل كـ"ناقل جزيئي" للتعليمات الجينية.

ووفق تقرير نشرته مجلة "Nature"، أكد الباحثون أن التحسن كان سريعا وملحوظا خاصة لدى الفئة العمرية من 5 إلى 8 سنوات التي أظهرت أفضل النتائج.
وقد سجّلت الاختبارات الموضوعية استجابة سمعية بنسبة تحسن بلغت 62% خلال أول شهر فيما بلغت نسبة التحسن في التقييمات السلوكية نحو 78%.
ووصل اثنان من المشاركين إلى مستوى شبه طبيعي في تمييز الكلام بينما أبلغت عائلة طفل يبلغ من العمر سبع سنوات عن ملاحظتهم أنه بدأ يسمع الأصوات بعد ثلاثة أيام فقط من الحقن.

ولم يُسجل الفريق أي مضاعفات خطيرة واقتصرت الآثار الجانبية على انخفاض طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء لدى بعض المشاركين ما يؤكد سلامة العلاج.

ويقول الباحثون إن هذه النتائج تمثل "علامة فارقة" في مجال علاج الصمم الوراثي إذ تمكّنوا لأول مرة من إثبات فاعلية العلاج لدى مراهقين وبالغين وليس فقط الأطفال. كما أشاروا إلى أن فعالية العلاج قد تتأثر بالعمر حيث تلعب مرونة الدماغ في معالجة الأصوات المستجدة دورًا حاسمًا في الاستجابة للعلاج.

ويأمل العلماء في أن تكون هذه مجرد بداية، إذ يجري العمل حاليا على تطوير علاجات جينية تستهدف طفرات أخرى أكثر شيوعا تسبب فقدان السمع وهو ما قد يفتح المجال أمام علاج طيف أوسع من حالات الصمم الوراثي في المستقبل.